DÉFIS

La médecine personnalisée, les maladies chroniques et le vieillissement, ainsi que les maladies rares sont pour Eurobiomed les principaux défis mondiaux qui portent en eux une (r)évolution majeure dans la prise en charge des patients, dans les systèmes de soins, et dans les stratégies de recherche et développement publiques et privées. Ces éléments transversaux apportent un éclairage particulier sur chacun des axes et des thématiques d’excellence d’Eurobiomed.

La médecine personnalisée est une révolution en cours, tant d’un point de vue scientifique que clinique et systémique. Au-delà des enjeux financiers, de nombreux défis émergent pour les acteurs qui souhaitent se développer sur ce secteur, ou contribuer à son essor, notamment : 

  • La nécessaire synchronisation des processus de développement entre le monde pharmaceutique et diagnostique: le biomarqueur et le diagnostic compagnon. Un autre défi organisationnel est aussi celui de l’interaction des entreprises avec le monde de la recherche, académique et clinique notamment, ainsi qu’avec les biobanques en prenant en compte l’arrivée des nouveaux objets connectés de santé.
  • La réglementation doit prendre en compte ces innovations et la question des remboursements se pose. Alors que les processus d’acceptation des nouveaux médicaments vont en se complexifiant, ceux pour les dispositifs médicaux et en particulier le diagnostic sont encore en construction. L’usage extensif et la valorisation des biobanques  mais aussi le recueil des données de santé au travers des objets connectés a posteriori soulèvent la question du consentement du patient: les aspects éthiques accompagnant l’avènement des biomarqueurs sont donc clés. 
  • Enfin, une nouvelle équation économique doit être trouvée : le marché pharmaceutique évolue d’un modèle de blockbuster à gros volume/petite marge vers un modèle de niche (petits volumes) avec, à ce jour, aucune garantie sur les marges. Le co-développement de la médecine personnalisée entre groupes pharmaceutiques, biotechs et chercheurs du monde académique, en utilisant les ressources des biobanques pose la question du partage de revenus.

Le vieillissement de la population est en partie responsable de l’émergence de nouvelles pathologies et révèle de nouveaux besoins de santé comme la prévention de la fragilité de la personne âgée, la prise en charge de la dépendance et des maladies chroniques. On estime aujourd’hui que 11 millions de personnes en France soit près de 20% de la population sont atteintes de maladies chroniques.

L’objectif de « vivre plus longtemps » se mue aujourd’hui en un objectif de « mieux vieillir ». En témoignent les analyses de l’INSEE sur l’espérance de vie et l’espérance de vie en bonne santé : si hommes et femmes vivent respectivement en moyenne jusqu’à 78 et 82 ans, leur espérance de vie en bonne santé n’est que de 60 à 65 ans (avec un infléchissement récent depuis 2008). L'espérance de vie à la naissance continue de s'améliorer. Les écarts d'espérance de vie entre hommes et femmes demeurent importants mais se réduisent pour l'espérance de vie en « bonne santé ».

Les responsables en sont notamment certaines maladies chroniques comme les cancers, le diabète, les maladies cardiovasculaires, ainsi que des pathologies respiratoires ou à forme respiratoire et les maladies neurodégénératives.

Au-delà des thérapeutiques classiques, ce nouveau défi de santé publique ouvre la voie à des innovations technologiques, de services ou d’usages pour répondre en particulier aux besoins de suivi des patients, dans un contexte de maîtrise des dépenses de santé. Ce défi mobilise de nombreuses disciplines (biomarqueurs de suivi, TIC et dispositifs communicants pour le suivi à distance, évaluation médico-économique, épidémiologie,…). Cet axe implique de prendre en charge, au-delà des approches technologiques, les approches économiques, sociétales et humaines.

Les maladies rares sont définies comme des maladies dont l’incidence est de moins d’une personne atteinte sur 2 000 ; elles représentent aujourd’hui environ 7 000 pathologies dont 80% sont d’origine génétique. Les maladies rares concernent 3 à 4 millions de personnes en France (1 personne sur 20) et 35 millions en Europe. La lutte contre les maladies rares est une des 5 priorités de santé publique (loi de santé publique 9 août 2004).

Une cinquantaine de laboratoires, dont les principales « big pharma », s’est positionnée sur ce marché qui dispose de nombreuses synergies avec des pathologies extrêmement fréquentes (maladies inflammatoires par exemple), mais aussi avec les défis technologiques de la médecine personnalisée. Le marché mondial des maladies rares est estimé à environ 100 milliards de dollars en 2014 et devrait connaitre une croissance annuelle des ventes de 10,5 % par an entre 2014 et 2020 selon Evaluate Pharma.

L’enjeu est double : permettre de comprendre les mécanismes des maladies et donc soigner plus de patients qui n’avaient jusqu’à présent que peu ou pas de solutions thérapeutiques. Ainsi, l’accès au marché est facilité par les autorités règlementaires qui incitent les entreprises à se pencher sur ces pathologies. 

En France, ce marché particulièrement convoité peut être estimé autour d’un milliard d'euros. 

En 2012, la FDA a approuvé 33% de molécules dédiées aux maladies orphelines sur les 39 approbations données, et l’EMEA a approuvé la première thérapie génique pour une application dans une maladie orpheline (Glybera) (source Beyond Borders 2013, E&Y).