Upcoming Rare Diseases EU Partnership : AAP Clinical Trials

Date limite de dépôt :

Type de projet

⚠️ Les éléments ci‑dessous constituent une projection destinée à aider les équipes françaises à se préparer en amont, dans l’attente de la publication officielle des textes.

L’initiative ERDERA (European Rare Diseases Research Alliance) prépare le lancement de son appel à projets Clinical Trials 2026, destiné à soutenir les essais cliniques collaboratifs transnationaux portant sur des maladies rares ou non résolues. Cet appel représente une étape clé dans le développement de traitements innovants, après les appels précliniques et de diagnostic des années précédentes. Le financement des partenaires français est assuré par l’ANR et des partenaires étrangers par leurs organismes nationaux respectifs.

Recommandations pratiques pour les candidats français

En anticipation de l’ouverture officielle, les équipes françaises peuvent d’ores et déjà :

Cartographier les besoins et les preuves existantes

• • Consolider les données précliniques (pharmacologie, toxicité, mécanisme d’action) et cliniques préliminaires.

  • Clarifier le rationnel de l’essai : population cible, comparaison au standard of care, bénéfice clinique attendu.

Structurer ou rejoindre un consortium transnational

• • Identifier des partenaires cliniques et académiques dans plusieurs pays, idéalement déjà actifs dans des réseaux européens (ERN, sociétés savantes, registres internationaux).

  • Associer rapidement des partenaires industriels (biotech, medtech, pharma) lorsque le projet comprend un médicament ou un dispositif médical en développement.

Impliquer les patients et leurs représentants dès la conception

• • Prendre contact avec les associations de patients françaises et européennes pertinentes pour la pathologie visée.

  • Co‑construire les critères d’évaluation centrés sur le patient, les supports d’information et les dispositifs de recueil de données (e‑PRO, télé‑suivi).

Anticiper les aspects réglementaires et logistiques

• • Discuter en amont avec les directions de la recherche clinique (DRCI), promoteurs potentiels, plateformes de méthodologie et data management.

  • Cartographier les exigences réglementaires dans les pays ciblés (CTIS pour l’UE, comités d’éthique, accords de transfert de données et de matériel biologique).

Préparer le dossier scientifique et administratif

• • Rédiger un synopsis d’essai structuré (objectifs, design, endpoints, calcul d’effectif, plan statistique sommaire).

  • Élaborer une première trame de budget par tâche et par partenaire français, compatible avec un financement en coût marginal pour les organismes de recherche et en coût complet avec taux plafonnés pour les entreprises, en prévoyant des marges d’ajustement une fois les règles officielles publiées.

Durée des projets : 36 mois

Thématiques de projet

En attente de confirmation.

Bénéficiaires

L’appel devrait prendre la forme d’un appel à projets collaboratif transnational, impliquant un minimum de 4 partenaires financés issus de 4 pays éligibles différents. Les consortia attendus combineront idéalement des établissements de recherche (universités, EPST, EPIC), des établissements de santé (CHU, CLCC, hôpitaux spécialisés), des entreprises (biotechs, medtechs, pharma) et des associations ou organisations de patients, afin de couvrir l’ensemble de la chaîne translationnelle et d’assurer une gouvernance partagée.

Financement

L’ANR devrait communiquer prochainement le budget global réservé aux partenaires français dans le cadre de cet appel. En l’absence de chiffres officiels, on peut donner quelques ordres de grandeur indicatifs, à manier avec prudence :

• Montant indicatif par partenaire français : souvent de l’ordre de quelques centaines de milliers d’euros sur 3 à 5 ans (par exemple 250 k€ à 400 k€ par partenaire), selon la taille de l’essai, le nombre de centres français impliqués et la nature des tâches confiées.

• Règles de financement (probables mais à confirmer) :

  • Pour les organismes de recherche publics et assimilés : subvention en coût marginal, couvrant principalement les coûts additionnels (personnel contractuel, consommables, sous‑traitance, missions, etc.).

  • Pour les entreprises : financement en coût complet avec un taux de subvention plafonné (par exemple 60% pour les PME, inférieur pour les grandes entreprises), conformément au cadre européen des aides d’État à la R&D.

Ces montants et conditions ne sont donnés qu’à titre purement indicatif et ne sauraient préjuger des règles qui seront définies dans l’Appel à projets complet, le texte de l’ANR, ni dans les documents spécifiques aux autres agences nationales. Les candidats devront impérativement attendre la publication officielle pour connaître : le budget total disponible, les montants maximum par projet et par partenaire, les taux de financement par type d’entité et les éventuelles restrictions (nombre maximal de partenaires français financés par projet, plafond par pays, etc.).

Caractéristiques des Projets soutenus

Plusieurs priorités de sélection sont très probables :

• Préférence pour les projets avancés : essais reposant sur un rationnel scientifique solide, avec données précliniques robustes (preuve de concept in vivo, données de pharmacologie/sécurité pertinentes).

• Clarté du positionnement clinique : phase de l’essai, indication précise, critères d’inclusion/exclusion adaptés aux contraintes des maladies rares, choix argumenté des critères de jugement primaires et secondaires.

• Qualité et structuration du consortium : complémentarité des expertises (clinique, méthodologique, biostatistique, réglementation, gestion de données, innovation industrielle), gouvernance claire, plan de management des risques, stratégie de recrutement transnationale convaincante.

• Implication des patients et de leurs représentants : présence formalisée dans le projet (comité patient, advisory board), lettres d’engagement, co‑conception des outils d’information et de consentement, stratégie de retour des résultats.

Les comités d’évaluation seront aussi attentifs à la faisabilité (accès au recrutement, préparation réglementaire, capacités logistiques locales), à la gestion de la qualité (monitoring, assurance qualité, pharmacovigilance) et à la stratégie de valorisation (accès futur au marché, contribution aux recommandations cliniques, transfert industriel).

Eurobiomed peut vous aider à analyser et exploiter ces appels à projets. Pour toute information complémentaire, contactez notre équipe.